1岁半幼童患罕见病 打1针70万元父母发愁

潜江市1岁半的女童蕾蕾患上了一种罕见病，无法站立，不会走路，甚至没办法抬起头，趴在妈妈怀里安静的像一只小猫咪，来看看这个让人怜爱的孩子。

蕾蕾的妈妈 秦女士：现在都立不起来，你看，立一下了以后就这样。别人在玩的时候她想去玩，但是她没劲，就只会说妈妈，走走。老那样，心里难过，没办法。

眼前乖巧地靠在妈妈怀里的宝宝名叫蕾蕾。2018年11月，小蕾蕾出生时差不多有七斤重，胖乎乎的小家伙给这个家庭带来了无尽的欢乐。可一次医院就诊，打破了家庭原本的幸福安宁。

蕾蕾的妈妈 秦女士：两三个月的时候感冒，心脏不舒服，去医院做彩超检查出来，先天性心脏病。后来老是没劲，手拿不起来，腿也不会翘起来，确诊了是脊髓性肌萎缩症。

蕾蕾父母从此二人辞去工作，带着孩子四处求医，可一次次失望而归。脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，不仅会影响孩子活动，还会影响呼吸、吞咽功能，甚至带来生命危险。蕾蕾父母只得在家里自备器械，给孩子做康复。

蕾蕾的爸爸 袁先生：在家里面买的仪器做理疗，保证她的肌肉不退缩。然后有个抽痰机，因为她肌无力，咳不出来就要抽痰 ，要么不及时的话会有生命危险。

采访中，才一岁半的蕾蕾靠在妈妈肩头，长期弯曲着颈椎，蕾蕾不住地呻吟，用仅有的词汇，表达着身体的难受。

去年，国家药监局正式批准一种名为“诺西那生钠注射液”的药物用于该病治疗，11月，武汉市儿童医院进行了首例患儿注射。得知这个消息，最近，蕾蕾一家从潜江赶到武汉，在帮女郎的陪同下，见到了医生。

医生：她现在能坐吗？

蕾蕾的爸爸：坐不起来。

医生：她整个是非常松软的，没有腱反射。

经过初步诊断，蕾蕾属于脊髓性肌萎缩症中较严重的一种。要想治病，目前有且仅有一种药物。

武汉市儿童医院神经内科副主任医师 邓小龙：去年的下半年才刚刚上市，这个药就是基因治疗的方法，相当于从根本上改变这个基因的表达。因为其他的药物都是属于对症治疗 ，起不了根本的作用。而这个药的话价格非常的贵，一针就是七十万人民币，然后每年都要打。

经过帮女郎沟通，得知蕾蕾家有难处，医生表示，如果能承担后续治疗费用，参加国家援助计划可以减免一部分。

武汉市儿童医院神经内科副主任医师 邓小龙：国家的援助计划就是，在负荷剂量阶段买一支送三支，维持治疗阶段是买一支送一支，就是接受国家援助之后，每年的费用也是将近一百万。

一边是有药可医的好消息，一边是高昂的医药费，面对艰难的抉择，蕾蕾的妈妈红着眼眶陷入了长久的沉默。怀里的小蕾蕾显然还不明白发生了什么，睁着大眼睛打量着周围的一切。

蕾蕾的爸爸 袁先生：孩子生下来，不可能说完全放弃治疗吧。即便是可能面临一年一百万的负担，哪怕有一丝希望我也不想放弃。

为了救助这个可爱的小生命，帮女郎随后又联系了湖北省红十字会、中华慈善总会等基金会。

湖北省红十字会 工作人员：先心病的话有一个天使阳光的项目，针对0到14岁的小孩，根据医保的自费比例最高是资助三万块钱。

蕾蕾一家此前也向慈善总会提供了相应的救助申请材料，看能否得到帮助，截至播出前还未通过审批。为了照顾24小时不能离人的孩子，夫妻二人都没了工作，治病已经欠下了近十万元欠款。妈妈秦女士说，眼下迫于无奈需要向社会寻求帮助，如果有爱心人士能伸出援手，孩子能获救，他们也将竭尽全力回报社会。帮女郎援助热线：027-87333333

（来源：湖北电视综合频道）