全球同步研发创新药中国首发 用于治疗随时随地“秒睡”

记者今天从国家药监局获悉，一款在全球同步研发、同步申报的新靶点创新药今天在我国率先获批上市，实现全球多中心研发的原创靶点创新药，在中国首报首发的历史性突破。

国家药监局药审中心化药药学一部副部长 刘宗英：国家药监局最新批准“选择性食欲素2型受体激动剂”上市，这款新靶点新机制的创新药，用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病。

国家药监局药品注册司化学药品处处长 徐晓强：这款创新药在中国、美国、日本等国家同步提交了药品上市注册申请。我国在全球范围内第一个批准它上市，标志着我国在“全球新”药物研发领域，从靶点原创到同步推进国际多中心临床，再到注册上市，实现了全球范围内首报首发的历史性突破。

据了解，这款创新药是一款罕见病治疗药物，它在全球多个国家和地区同步提交上市申请。

在我国获得突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序，获得“双重加速通道”；

在美国获得突破性治疗药物认定，并纳入快速通道；

在日本获得先驱和孤儿药资格认定，纳入快速审评审批；

在欧盟获得孤儿药资格认定。

徐晓强：这款创新药的临床研发遵循“全球统一方案、中国竞争入组”的国际化标准，国家药监局对严重危及生命、具有显著临床优势的新药加快审评审批，从而撬动全球创新药的“中国时刻”。

专家表示，我国病例数量多、疾病谱广，能够为全球各种疾病包括罕见病的药物研发，提供有代表性的临床数据。“全球新”创新药在中国首报首发，是缘于跨国药企的研发和注册路径在中国发生根本性转变，从以前的“境外先行上市后产品引进”，升级为“全球研发一盘棋、中国同步设计、中国同步申报、中国同步商业化”的新布局。

北京大学人民医院睡眠医学科主任 韩芳：我觉得之所以全球关注中国，第一个，不仅仅是我们有广大的市场，更重要的是我们临床研究能力增强了，第二个就是我们的管理机制有了很大提高，包括这次作为全球的首发突破性药物，是因为我们有快速评审的通道，取得了国际的认可。

首都医科大学宣武医院睡眠中心教授 詹淑琴：以发作性睡病为例，中国建立了发作性睡病临床队列，在睡眠监测，在成人和儿童疾病的管理以及长期随访，还有参加多中心临床试验方面，都积累了较好的临床经验。现在中国不仅仅是全球的药品市场，更是全球创新药物研发的策源地、验证地和转化地。

发作性睡病：白天随时随地“秒睡”

发作性睡病，对于很多人来说比较陌生，这是一种什么疾病？记者在采访中了解到，这是一个不管你晚上睡得多充足，白天依然会随时随地“秒睡”的罕见病。

专家介绍，发作性睡病分为1型和2型两种亚型，这种罕见病的主要症状是难以遏制地瞌睡，患者会在说话、吃饭、聊天时，突然“秒睡”，它是一个24小时的睡眠障碍疾病，而且1型发作性睡病患者还可能随时随地出现猝倒。

据了解，发作性睡病已被列入我国《第二批罕见病目录》。据不完全统计，全球该疾病的患病率约万分之四左右。

詹淑琴：全球1型发作性睡病的患者在200万～300万，尽管它是一个罕见病，但是由于现在认识不足，诊断条件有限，就我们医院来说这个病不少见，在我的门诊大概有30%的患者是发作性睡病的患者，我们门诊每年大概接待300例次发作性睡病患者。

韩芳：尤其我们国家小孩得病的比较多，很难维持学业。当然了长大以后还会有各种肥胖、心脑血管疾病、代谢性疾病，这个并发症比较多。

发作性睡病：急需“对因治疗”新药

记者在采访中了解到，发作性睡病患者中，青少年儿童的占比较大，而且伴有多种并发症，严重影响患者学习、工作和日常生活。

专家告诉记者，这种24小时睡眠障碍罕见病，目前全球治疗药物都是缓解和改善症状为主，急需针对发病原因的治疗新药上市。目前全球的批准上市治疗药物，不仅药效有限，而且部分患者可能存在器官慢性损伤、精神或躯体药物依赖、认知功能下降等短板。

刘宗英：我国率先批准的这款“全球新”创新药，是首个针对病因的治疗药物，属于对因治疗的first-in-class药物，也就是新靶点新机制创新药。

据了解，这款创新药在全球开展多中心临床试验，受试者覆盖19个国家和地区，包括青少年患者；临床试验数据显示，这款创新药能够改善疾病的核心症状，未来有望成为病症一线治疗用药。

中国医药创新生态对全球药企产生磁吸效应

记者在进一步采访中了解到，为了让我国患者尽早尽快使用全球最新医药研发成果，我国近年来大力支持和鼓励“全球新”创新药研发、上市。像这样临床急需、具备重大治疗价值的创新药，不仅半年内通过快速审评审批上市，而且国家药监局还给予6年的药品试验数据保护期。

中国药品监督管理研究会常务副会长 袁林：这款创新药在中国首报首发，是跨国药企在华发展战略转变的一个缩影，一套完整的鼓励全球原创新药、保障患者用药可及、激励医药行业创新的制度体系，已经在中国落地成型，中国生物医药创新生态对全球顶尖药企产生磁吸效应。

记者在采访中了解到，近年来全球大型跨国药企纷纷将我国医疗机构纳入创新药早期临床研究，将“全球新”创新药的早期临床试验设在中国，在中国同步递交创新药上市申请，一些跨国药企甚至将部分早期分子的临床开发总部放在中国。最新统计显示，2025年我国国际多中心临床试验登记数量为410项，同比增长超过20%；较2020年翻一番；其中，境外申请人占比由2020年的22%下降为2025年7%。

“十四五”期间，我国批准境内外同步上市创新药持续增多，由2021年的2个增至2025年的10个，五年累计批准30个。

国家药监局药品注册司司长 杨霆：随着药监改革的持续深化，中国将成为全球创新药从研发注册到产业化的核心枢纽之一，吸引越来越多的first-in-class药物也就是新机制新靶点药物进入中国，实现全球同步研发、中国首发上市、惠及中国患者、服务全球临床的全新格局。